妙佑医疗国际利用再生医学解惑左心发育不良综合征

我叫 Tim Nelson，是 Todd 和 Karen Wanek 家族左心发育不良研究项目的负责人。妙佑医疗国际的这个左心发育不良研究项目，包括近 60 名来自本机构多个基础科学和临床实践领域的员工。

我们的研究项目专门面向患有左心发育不良综合征的先天性心脏病患儿。这些儿童出生时便缺少一半心脏，需要接受三次心内直视手术才能使心脏正常工作并适应日常生活。不幸的是，他们的心脏不够强壮，不足以维持正常的寿命，因此确实需要进行移植。

这个项目的目标是发明和发现基于干细胞的再生疗法以便重建心脏，使心脏变得更大、更好和更强壮，从而推迟甚至避免心脏移植。

该多学科团队的工作范围涵盖从研究和发现到临床应用的各个环节。，目前正在研究遗传学、疾病的自然史以及婴儿出生时干细胞在他们体内的作用机制。通过了解这些问题，我们就能设计出解决方案。我们正在开展一项面向患者的临床试验，使用患者出生时收集的脐带血，经过处理后，在某次择期手术中注入心肌。我们希望通过这种方式证明这种技术在先天性心脏病患者中的安全性，并最终能够重建和强化心肌，使心脏变得更大、更好和更强壮。当我们在实验室和临床环境中开展研究时，我们希望不断通过迭代改进所用的细胞，培育出更好、更强壮的组织，从而更有效地维持心脏功能，最终推迟或避免左心发育不良综合征患儿的心脏移植。